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首都儿科研究所是新中国第一家儿科医学研究所，前身是中国医学科学院儿科研究所，成立于1958年。1983年归属北京市卫生局，正式更名为首都儿科研究所。1986年首都儿科研究所附属儿童医院正式成立，2021年首都儿科研究所通州院区动工建设，预计2027年投入使用。首都儿科研究所是国务院学位办批准的临床医学一级学科硕士学位授权点，是北京协和医学院儿科学博士、硕士学位授权点，是北京大学医学部博士、硕士培养点。2014年，首都儿科研究所附属儿童医院成为第一批国家住院医师规范化培训基地，现有儿科及儿外科2个专业基地。2018年，获得第二批国家试点专科培训基地，现有新生儿围产期医学及小儿麻醉学专科培训基地。宋庆龄儿科医学奖评奖办公室设立在首都儿科研究所，负责宋庆龄儿科医学奖的申报评审等工作。

所院现有职工1937人，高级职称专家317名，拥有研究生导师83名，其中博士研究生导师24名，已培养博士、硕士研究生400余人。2020年获批博士后科研工作站，2024年首都儿科研究所博士后科研工作站具有独立招收博士后的资格。

研究所设有13个基础研究室，以及儿童保健中心、临床研究中心、儿童健康大数据中心、实验中心、生物样本库，拥有儿童发育营养组学北京市重点实验室、儿童病毒病原学北京市重点实验室2个北京市重点实验室，是世界卫生组织儿童卫生合作中心、中国医学科学院儿童发育及疾病研究中心、中国儿童卫生保健疾病防治指导中心、国家CDC妇儿中心合作科技创新合作中心。在六十余年的发展中，确立了以“儿童保健研究”“儿科疾病应用基础研究”“儿科感染性疾病的病原学研究”等重点研究方向，承担着国家、国际组织和国际间的多边合作以及科技部、国家卫健委、北京市卫健委、市科委等一系列关系到儿童保健、儿科常见病和罕见病等重大研究项目，近5年承担百余项国内指南及行业标准制定。

附属儿童医院为三级甲等医院，编制床位400张，开放床位600张，设有32个临床科室，5个医技科室。2023年门诊量257万余人次，住院病人4.2万余人次，住院手术量1.2万余人次。拥有呼吸、重症医学2个国家临床重点专科、全国小儿微创外科治疗中心和疑难危重患儿治疗中心，是国家新生儿保健特色专科建设单位、国家卫计委卫生行业专项课题先天重大畸形治疗技术科技攻关牵头单位、中国出生缺陷救助“示范基地”、中国医师协会儿科呼吸内镜医师培训基地、中国儿童糖尿病管理中心、中华医学会新生儿学组委员单位等，是北京市级危重新生儿救治中心、北京市/朝阳区危重新生儿转会诊指定医院、儿科学科协同发展中心（东区）牵头单位、呼吸道疾病诊断治疗中心、北京市新生儿学组组长单位等，是北京市紧密型儿科医联体、京津冀医联体、北京市朝阳区儿童医联体、首都儿科研究所附属儿童医院儿科专科医联体的核心医院，是北京市卫生健康委员会 北京市残疾人联合会确定的0-6岁儿童视力、听力、肢体残疾(含脑瘫)、智力残疾和孤独症诊断评估机构。

全资子企业“首儿药业（北京）有限公司”是全国首家专业生产儿童药品、儿童食品、保健食品、药食同源食品以及医疗器械、化妆品、特医食品等生产、研发于一体的企业，是首都儿科研究所、首都儿科研究所附属儿童医院的科研成果转化基地，其药品成为了首都儿科研究所特色诊疗服务的重要组成部分。